Novšie terapie sa objavujú pomerne rýchlo u pacientov s rakovinou krvi alebo hematologickými malignitami, ako je leukémia , lymfóm a mnohopočetný myelóm .
Nižšie postupy liečby možno považovať skôr za malé kroky než za obrovské skoky vpred; tieto terapie však môžu ponúknuť výhody prežitia, ktoré môžu byť mimoriadne zmysluplné pre postihnutých.
V niektorých prípadoch by nové liečebné postupy mohli dokonca udržať plameň nádeje, že liečba, ako napríklad transplantácia kostnej drene, by sa mohla nakoniec uskutočniť - kým predtým to nebolo možné.
Zisky v prežití je potrebné zvážiť spolu s vedľajšími účinkami a toxicitou; v takýchto situáciách pacienti zvyčajne chcú žiť tak dobre, ako môžu (kvalita života) a tak dlho, ako môžu (prežitie).
Nedávno schválené terapie
liek | Choroba študovala | Porovnávacia výhoda |
Inotuzumab ozogamycín (Besponsa) | Pozorované alebo refraktérne B-bunky ALL |
|
Lenalidomid (Revlimid) | Novo diagnostikovaný mnohopočetný myelóm |
|
Daunorubicín a cytarabín na injekciu (Vyxeos) | Novo diagnostikovaná liečba AML (t-AML) AML s zmenami súvisiacimi s myelodyspláziou (AML-MRC) |
|
1. Inotuzumab ozogamicín (Besponsa) pre akútnu lymfocytovú leukémiu
V Spojených štátoch bolo v roku 2017 očakávaných približne 5 970 nových prípadov akútnej lymfocytovej leukémie (ALL), pričom v tom istom roku bolo podľa odhadov American Cancer Society približne 1440 úmrtí. Napriek zlepšeniu v posledných desaťročiach pri liečbe mnohých rôznych typov rakoviny krvi, prognóza týchto pacientov s ALL zostáva nízka.
Allogénna transplantácia kmeňových buniek (transplantácia kostnej drene od darcu) ponúka prísľub potenciálne liek pre dospelých s ALL. Existuje však prekážka, ktorú je potrebné prekonať: nízke miery úplnej remisie so súčasnými režimami chemoterapie. Transplantácia kmeňových buniek zvyčajne vyžaduje, aby osoba dosiahla úplnú odpoveď na túto chorobu a bohužiaľ to znamená, že relatívne málo dospelých s relapsom alebo refraktérnym B-bunkami ALL (choroba, ktorá sa vrátila napriek liečbe) sa môže dostať do transplantácie.
Preto vývojári liekov hľadali nové nástroje zamerané na tieto rakovinové bunky. Útočiace bunky, ktoré majú značku nazývanú CD22, môžu byť za takýchto okolností jedným takým nástrojom. CD22 je molekula, ktorá je vyrobená určitými bunkami v tele a umiestnená týmito bunkami, takmer ako tagy, na vonkajšej strane bunky, v bunkovej membráne. U pacientov s B-bunkami ALL majú rakovinové bunky túto molekulu CD22 asi v 90% prípadov - a to sú veľmi dobré šance v oblasti liečby rakoviny.
Inotuzumab ozogamicín (Besponsa) je humanizovaná anti-CD22 monoklonálna protilátka, ktorá je pripojená k kalicheamicínu, činidla, ktorá môže zabíjať cielené bunky.
Inozuzumab ozogamycín sa nazýva konjugát, pretože je to protilátka, ktorá je pripojená alebo konjugovaná s činidlom, ktoré môže zabíjať bunky. Časť protilátky vyhľadáva bunky, ktoré majú marker CD22 a konjugovaná časť ničí cielenú bunku.
FDA schválil inotuzumab ozogamycín na základe dôkazov z klinického skúšania, v ktorom výskumníci skúmali bezpečnosť a účinnosť lieku v porovnaní s alternatívnym režimom chemoterapie. Táto štúdia zahŕňala 326 pacientov, ktorí mali relaps alebo refraktérny B-bunkový ALL a ktorí dostali jednu alebo dve predchádzajúce liečby.
Podľa FDA, z 218 hodnotených pacientov, 35,8% pacientov, ktorí dostali inotuzumab ozogamycín, zaznamenalo úplnú odpoveď na medianu 8,0 mesiacov; pacientov, ktorí dostali alternatívnu chemoterapiu, iba 17,4% zaznamenalo úplnú odpoveď, a to v priemere 4,9 mesiaca.
Inotuzumab ozogamicín je preto dôležitou novou možnosťou liečby pre relapsy alebo refraktérne B-bunky ALL.
Časté vedľajšie účinky inotuzumabu ozogamicínu zahŕňajú nízke hladiny krvných doštičiek (trombocytopénia), nízke hladiny niektorých bielych krviniek (neutropénia, leukopénia), infekcia, nízke hladiny červených krviniek (anémia), únava, ťažké krvácanie (krvácanie) pyrexia), nevoľnosť, bolesť hlavy, nízke hladiny bielych krviniek s horúčkou (febrilná neutropénia), poškodenie pečene (zvýšenie transamináz a / alebo gama-glutamyltransferázy), bolesť brucha a vysoké hladiny bilirubínu v krvi (hyperbilirubinémia). Ďalšie informácie o bezpečnosti nájdete v kompletných informáciách o predpisovaní.
2. Lenalidomid (Revlimid) po transplantácii u mnohopočetného myelómu
Udržiavacia liečba lenalidomidom po transplantácii autológnej hematopoietickej kmeňovej bunky (transplantácia kostnej drene prostredníctvom darcovstva samého) znížila úmrtnosť o 25 percent v porovnaní s placebom alebo pozorovanie u pacientov s novo diagnostikovaným mnohopočetným myelómom, podľa výsledkov nedávnej metaanalýzy.
McCarthy a kolegovia analyzovali údaje pacientov z troch randomizovaných klinických štúdií zo Spojených štátov, Francúzska a Talianska. Štúdie zahŕňali pacientov s novo diagnostikovaným mnohopočetným myelómom, ktorí dostali samopodporovaný (autológny) transplantáciu kostnej drene a potom bolo z nich 1 208 liečených lenalidomidom, zatiaľ čo 603 pacientov dostalo buď placebo alebo sa jednoducho pozorovalo alebo monitorovalo.
Pacienti liečení lenalidomidom zlepšili prežitie bez progresie ochorenia v porovnaní s pacientmi, ktorí dostávali placebo alebo pozorovali (52,8 mesiacov oproti 23,5 mesiacom). Zomrelo celkom 490 pacientov. Významný prínos prežitia bol pozorovaný v skupine s lenalidomidom.
Väčší podiel pacientov v skupine s lenalidomidom zaznamenal hematologickú druhú primárnu malignitu a druhú primárnu malígnu na pevné nádory; Avšak rýchlosť progresie, mortalita spôsobená všetkými príčinami alebo mortalita v dôsledku myelómu boli všetky vyššie v skupine s placebom / pozorovaním.
3. Fixná kombinovaná chemoterapia pre akútnu myeloidnú leukémiu
AML je rýchlo sa rozvíjajúca rakovina, ktorá začína v kostnej dreni a rýchlo spôsobuje zvýšenie počtu bielych krviniek v krvnom riečisku. Približne 21 380 ľudí bude diagnostikovaných AML v tomto roku a približne 10 590 pacientov s AML zomrie na túto chorobu.
Vyxeos je pevná kombinácia chemoterapeutických liekov daunorubicín a cytarabín, ktoré môžu pomôcť niektorým pacientom žiť dlhšie, ako keby dostali dve terapie samostatne. FDA schválil spoločnosť Vyxeos na liečbu dospelých s dvoma typmi akútnej myeloidnej leukémie (AML):
- Novo diagnostikovaná AML súvisiaca s terapiou (t-AML) a
- AML s zmenami súvisiacimi s myelodyspláziou (AML-MRC).
T-AML sa vyskytuje ako komplikácia chemoterapie alebo ožarovania u približne 8 až 10 percent všetkých pacientov liečených na rakovinu. V priemere sa vyskytuje do piatich rokov po liečbe. AML-MRC je typ AML, ktorý je spojený s anamnézou niektorých krvných porúch a iných kľúčových mutácií v bunkách leukémie. Obaja pacienti s t-AML a pacienti s AML-MRC majú veľmi nízku dĺžku života.
V klinickej štúdii 309 pacientov s novo diagnostikovaným t-AML alebo AML-MRC, ktorí boli randomizovaní na liečbu Vyxeosom alebo samostatne podávanými liečeniami s daunorubicínom a cytarabínom, pacienti, ktorí dostali Vyxeos, žili dlhšie ako pacienti, ktorí dostávali samostatnú liečbu daunorubicínu a cytarabínu (medián celkové prežitie 9,56 mesiacov vs. 5,95 mesiaca).
Časté vedľajšie účinky zahŕňali prípady krvácania (krvácanie), horúčku s nízkym počtom bielych krviniek (febrilnú neutropéniu), vyrážku, opuch tkanív (edém), nauzeu, zápal slizníc (mukozitída) a iné nežiaduce účinky vrátane gastrointestinálnych problémov , závažné infekcie a abnormálny srdcový rytmus (arytmia).
> Zdroje:
> Tlačová správa FDA. FDA schvaľuje novú liečbu dospelých s recidivujúcou alebo refraktérnou akútnou lymfoblastickou leukémiou. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm572131.htm.
> Tlačová správa FDA. FDA schvaľuje prvú liečbu určitých typov akútnej myeloidnej leukémie s nízkou prognózou. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm569883.htm.
> FDA schvaľuje nové použitie lieku Lenalidomide u mnohopočetného myelómu. https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2017/fda-lenalidomide-myeloma-maintenance.