Čo znamená "významný"? V klinickej štúdii o bezpečnosti a účinnosti lieku je zistenie, že výsledné údaje (informácie) sú "štatisticky významné", vedecký spôsob, ako povedať, že výsledok nebol pravdepodobne náhodný. Preto je výsledok pravdepodobne dôsledkom účinkov lieku, ktorý bol študovaný.
Porozumenie hodnotám P
Samozrejme, prísť k tomuto záveru nie je tak jednoduché, ako to znie.
Výskumníci zvyčajne používajú dobre známu a spoľahlivú štatistickú metódu na meranie a vyhodnotenie výsledkov zo štúdie na štúdium. Nazýva sa to "hodnota p" a meria pravdepodobnosť, že výsledky štúdie sa stali náhodou.
Hodnota p poskytuje percento tejto pravdepodobnosti na základe štatistických testov výsledkov štúdie. Ak je teda hodnota p 0,01, existuje 1% pravdepodobnosť, že výsledok bol spôsobený náhodou a 99% šancou, že to nebolo - to bolo namiesto toho v dôsledku účinku lieku.
Najbežnejšie rozhranie hodnôt p je 0,05 - to znamená, že ak hodnota p je 0,06, potom sa nepovažuje za štatisticky významné. Na druhej strane, ak hodnota p je 0,04, výsledok je štatisticky významný.
Čo je "nulová hypotéza"?
Možno viete, že slovo "null" je spojené s "nula". Pri tomto type štatistického merania začínajú výskumníci za predpokladu nulového rozdielu medzi novým liekom a starším.
Môže sa to zdať zvláštne, pretože chcú zistiť, či nový je lepší ako ten starší. Ale to funguje. Tu je postup:
Povedzme, že štúdia je skutočne určená na to, aby zistil, či je nový liek lepší ako starší. Nulová hypotéza je uvedená ako: "Nie je žiadny rozdiel v účinku (výsledok pacienta) medzi novým liekom X a staršími liekmi Y." Hodnota p 0,04 sa potom prekladá do: Na základe údajov zo štúdie existuje 4% pravdepodobnosť, že medzi týmito dvomi liekmi nie je žiadny rozdiel.
Samozrejme, to znamená, že existuje 96% šanca, že medzi nimi existuje rozdiel.
Čo znamená "významný"? Príkladom v reálnom živote
Ak chcete použiť skutočný príklad, pozrite sa na štúdiu REGARD o ľuďoch s roztrúsenou sklerózou (MS). Táto štúdia porovnávala liek Copaxone s liekom Rebif .
Jeden výsledok (výsledok) študovaný bol čas, ktorý uplynul pred pacientom prvý MS relaps po 96 týždňoch liečby. (Výskumný termín pre toto je "čas do prvej relapsy".) Hodnota p pre tento rozdiel bola p = 0,64, čo znamená, že pretože hodnota p bola vyššia ako 0,05, nebol štatisticky významný rozdiel medzi časmi prvým relapsom u pacientov na jednej alebo druhej liečbe. Inak povedané, bola 64% pravdepodobnosť, že neexistuje žiadny štatisticky významný rozdiel.
Ďalším skúmaným výsledkom bol počet aktívnych lézií, ktoré boli pozorované pri vyšetreniach MRI oboch skupín. Ukázalo sa, že účastníci štúdie, ktorí boli liečení liekom Rebif, mali priemerne 0,24 MS lézií na jedno vyšetrenie, zatiaľ čo pacienti, ktorí užívali Copaxone, mali v priemere 0,41 lézie na sken. V tomto prípade p = 0,0002, čo znamenalo štatisticky významné zistenie.
Čo znamená "významné" pre jednotlivých pacientov a ich lekárov?
Je dôležité mať na pamäti, že "štatisticky významné" nemusí nutne znamenať, že niečo je klinicky významné alebo zmysluplné pre jednotlivcov.
Napríklad rozdiel v počte aktívnych MS lézií v štúdii diskutovanej vyššie je malý, aj keď je štatisticky významný. Takže to by pravdepodobne nebol hlavný dôvod, prečo lekár vyberie jednu z liekov nad druhou. Lekár by mohol pri rozhodovaní o liečbe priniesť ďalšie faktory. Napríklad vedľajšie účinky liekov, náklady a frekvencia vstrekovania.
Čo treba mať na pamäti pri pohľade na klinickú štúdiu
Ako by ste mohli mať podozrenie, existuje veľa ďalších faktorov (napríklad koľko účastníkov sa študuje alebo ako sa merajú výsledky), ktoré môžu ovplyvniť výsledky klinickej štúdie s konečnou hodnotou p.
Napriek tomu vedieť, čo znamenajú hodnoty p, je obrovská výhoda pre pochopenie toho, čo informácie z klinickej štúdie znamená pre výskumníkov, lekárov a pacientov.
Prečítajte si aspoň abstrakt (stručný prehľad) štúdie. Môže poskytnúť viac podrobností o lieku, ako môžete získať z jednoramenného výtlačku v marketingovom diele alebo titulku brožúry.
zdroj:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, Coyle PK, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski B, Uitdehaag BM; Študijná skupina REGARD. Porovnanie subkutánneho interferónu beta-1a s glatiramer acetátom u pacientov s recidivujúcou sklerózou multiplex (štúdia REGBIF vs Glatiramer Acetate in Relapsing MS Disease [REGARD]): multicentrická, randomizovaná, paralelná otvorená štúdia. Lancet Neurol. 2008 okt; 7 (10): 903-914.