V prípade kosáčikovej anémie je v súčasnosti najlepší liek, ktorý máme predchádzať komplikáciám, nazývaný hydroxymočovina, niekedy skrátená HU. Hydroxymočovina bola najskôr vyvinutá ako chemoterapeutická medikácia v šesťdesiatych rokoch minulého storočia. Bolo použité spočiatku pri najrôznejších malígnych ochoreniach, ale už bolo používané pri kosáčikovitých ochoreniach už viac ako 25 rokov. Hydroxymočovina je jediným schváleným liekom FDA (Food and Drug Administration) na liečbu kosáčikovej anémie.
Ako funguje hydroxymočovina pri kosáčikovej anémii?
V prípade kosáčikovej anémie pomáha hydroxymočovine produkovať viac hemoglobínu (Hb F). Toto je hemoglobín, ktorý sa nachádza u novorodencov. Novorodenci s kosáčikovitou chorobou nemajú v prvých mesiacoch života komplikácie, pretože fetálny hemoglobín zabraňuje tomu, aby červené krvinky prechádzali zo špirály. Toto zvýšenie hladiny hemoglobínu v plodoch pomáha udržať vašu červenú krvinku namiesto krčka. Tieto guľaté červené krvinky sú schopné plynulo pretekať krvnými cievami.
Aké sú výhody liečby hydroxymočovinou?
V mnohých štúdiách u detí i dospelých s kosáčikovou anémiou sa liečba hydroxymočovinou spájala s menšou bolestivou krízou, menej akútnym akcentom hrudníka (pľúcna komplikácia), zníženie potreby transfúzie a zníženie potreby hospitalizácie. Hydroxymočovina tiež zvyšuje váš hemoglobín, čím sa stáva menej anémickým .
Okrem toho sa liečba hydroxymočovinou spája s dlhšou dĺžkou života u dospelých s kosáčikovitou anémiou.
Vedľajšie účinky
Na základe dávok používaných pri kosáčikovej anémii sú vedľajšie účinky pomerne mierne. Strata vlasov, vredy v ústach a zvýšené riziko infekcie spojenej s chemoterapiou sa zriedkavo pozorujú.
Hydroxymočovina môže znížiť počet bielych krviniek, hemoglobínu a krvných doštičiek. Kvôli tomuto vedľajšiemu účinku bude Váš lekár pozorne sledovať váš počet s úplným krvným obrazom a počtom retikulocytov. Príležitostne sa vyskytuje bolesť brucha, ktorá je však zvyčajne mierna a rozkladá sa bez intervencie. Ďalším vedľajším účinkom je tmavnutie nechtov, ktoré sa nazývajú melanonichyia. Vo všeobecnosti je väčšina pacientov schopná nájsť dávku hydroxymočoviny, ktorú dokáže tolerovať s niekoľkými vedľajšími účinkami.
Čo by mali pacienti zvážiť liečbu hydroxymočovinou?
Podľa najnovších usmernení na liečbu kosáčikov z Národného srdcového, pľúcneho a krvného inštitútu (časť národných inštitútov zdravia) publikovaných v roku 2014 by malo byť všetkým deťom s hemoglobínom SS a kosáčikovou nulovou talasémiou ponúknutá hydroxyurea na prevenciu komplikácií po 9 mesiacoch veku. U dospelých treba zvážiť terapiu hydroxymočovinou u pacientov, ktorí majú tri alebo viac bolestivých kríz za rok, bolesť, ktorá zasahuje do každodenných činností, anamnézu akútneho hrudníka alebo závažnej anémie, ktorá zasahuje do každodenných činností.
Spôsobuje Hydroxyurea rakovinu?
Z historického hľadiska to bolo obrovské znepokojenie. Pacienti, ktorí boli na začiatku liečení hydroxymočovinou mali podmienky, ktoré zvyšovali riziko malignity (rakoviny), ale preto, že sa rozvinuli na rakovinu, zatiaľ čo sa na liečbu hydroxyureou pripisovali liekom.
V prípade srpkovitých buniek odpoveď nie je. Podľa štúdie uverejnenej v roku 2014, ktorá sa osobitne zameriava na pacientov s kosáčikovitou chorobou, pacienti, ktorí užívali hydroxymočovinu, neboli vystavení zvýšenému riziku rakoviny v porovnaní s tými, ktorí neužívali hydroxymočovinu.
Môžem užívať hydroxyureu počas tehotenstva?
V tejto dobe sa neodporúča užívať hydroxyureu počas tehotenstva. Hydroxymočovina je liečivo triedy D, ktoré naznačuje, že existuje riziko vzniku plodu. Existuje malý počet prípadov hlásenia normálnych tehotenstiev u žien s kosáčikovitou chorobou, ktorí pokračujú v liečbe hydroxymočoviny, ale sú potrebné ďalšie informácie.
Môžem niekedy prestať užívať hydroxyureu?
Nie, hydroxymočovina nie je liek. Funguje to iba vtedy, ak ju budete užívať podľa pokynov. Hydroxymočovina je chronické lieky na chronické ochorenie podobné liekom, ktoré užívajú ľudia s vysokým krvným tlakom každý deň.
> Zdroje:
> Castro O, Nouraie M, Jeden P. Hydroxykarbamidová liečba pri kosáčikovitých ochoreniach: Odhady možného rizika eukémie L a výhody hospitalizácie prežitia. British Journal of Hematology . 2014; 167: 687-691.
> Ware RE. Ako používam hydroxymočovinu na liečbu veľmi mladých pacientov. Krv . 2010, 115 (26): 5300-5311.