Ako sa stimuluje výskum a vývoj liekov na ojedinelé ochorenia
Čo je to liek na ojedinelé ochorenia a čo je zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia? Prečo je výskum a vývoj týchto liekov dôležitý a aké sú bariéry?
Čo je liekom na ojedinelé ochorenia? - Definícia
Liečivo na ojedinelé ochorenia je liek (farmaceutický prostriedok), ktorý zostáva nedostatočne rozvinutý kvôli nedostatku spoločnosti na zistenie ziskovosti lieku. Často dôvodom, prečo je droga nezisková, je skutočnosť, že existuje pomerne málo ľudí, ktorí budú kupovať drogu, keď sa vážia proti výskumu a vývoju potrebnému na výrobu drogy.
Jednoducho povedané, lieky na ojedinelé ochorenia sú tie, ktoré od spoločností neočakávajú, že prinesú veľa peňazí, a namiesto toho nasmerujú svoje úsilie na drogy, ktoré prinesú peniaze.
Prečo niektoré lieky sú "lieky na ojedinelé ochorenia"
Farmaceutické (drogy) a biotechnologické spoločnosti neustále skúmajú a vyvíjajú nové lieky na liečbu zdravotných stavov a nové lieky sa často dostávajú na trh. Ľudia, ktorí trpia zriedkavými chorobami alebo poruchami, na druhej strane nevidia rovnakú pozornosť v oblasti výskumu liekov pre svoje ochorenia. Je to preto, že ich počet je malý a potenciálny trh s novými liekmi na liečbu týchto zriedkavých chorôb (bežne označovaný ako "lieky na ojedinelé ochorenia") je tiež malý.
Zriedkavé ochorenie sa vyskytuje u menej ako 200 000 osôb v Spojených štátoch alebo menej ako 5 z 10 000 osôb v Európskej únii. Vládne regulačné agentúry v Spojených štátoch a Európskej únii tak podnikli kroky na zníženie týchto rozdielov v rozvoji drog
Stimuly na zvýšenie vývoja liekov na ojedinelé ochorenia
Uznávajúc, že v USA neboli vyvinuté adekvátne lieky na zriedkavé ochorenia a že farmaceutické spoločnosti by v skutočnosti znášali finančnú stratu pri vývoji liekov v zriedkavých prípadoch, Kongres USA prijal v roku 1983 zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia.
Úrad pre vývoj liekov na ojedinelé ochorenia v USA
US Food and Drug Administration (FDA) je zodpovedná za zabezpečenie bezpečnosti a účinnosti liekov na trhu v Spojených štátoch.
Úrad FDA zriadil Úrad rozvoja liekov na ojedinelé ochorenia (OOPD) na pomoc pri vývoji liekov na ojedinelé ochorenia (a iných liekov pre zriedkavé choroby) vrátane poskytovania grantov na výskum.
Lieky na ojedinelé ochorenia, podobne ako iné lieky, sa musia ešte stále považovať za bezpečné a efektívne prostredníctvom výskumu a klinických skúšok, kým ich FDA schváli pre marketing.
Americký zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia z roku 1983
Zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia ponúka stimuly na podnietenie spoločností, aby vyvinuli drogy (a iné lieky) pre malé trhy jedincov so zriedkavými poruchami (v USA 47 percent zriedkavých chorôb postihuje menej ako 25 000 ľudí). Tieto stimuly zahŕňajú:
- Federálne daňové kredity za vykonaný výskum (až 50% nákladov) na vývoj lieku na ojedinelé ochorenia.
- Garantovaný 7-ročný monopol na predaj liekov pre prvú spoločnosť, ktorá získala povolenie na uvedenie konkrétnej drogy na trh. Toto platí iba pre schválené použitie lieku. Ďalšia žiadosť o odlišné použitie by mohla byť schválená aj FDA a spoločnosť by mala pre toto použitie výlučné marketingové práva na liek.
- Odchýlky od poplatkov za žiadosť o schválenie lieku a ročné poplatky za FDA.
Pred prijatím zákona o liekoch na ojedinelé ochorenia bolo k dispozícii málo liekov na zriedkavé choroby.
Odvtedy je agentúra FDA schválená viac ako 200 liekov na ojedinelé ochorenia na marketing v USA
Účinok zákona o liekoch na ojedinelé ochorenia v amerických farmaceutických výrobkoch
Odvtedy, čo vznikol zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia v roku 1983, bol zodpovedný za vývoj mnohých liekov. Do roku 2012 bolo v tomto procese schválených najmenej 378 liekov a ich počet sa naďalej zvyšuje.
Príklad dostupných liekov v dôsledku zákona o liekoch na ojedinelé ochorenia
Medzi lieky, ktoré schválila, patria lieky, ako sú:
- Adrenokortikotropný hormón (ACTH) na liečbu infantilných kŕčov
- Tetrabenzín na liečbu chorey, ktorý sa vyskytuje u ľudí s Huntingtonovou chorobou
- Enzýmová substitučná liečba pre pacientov s poruchou uchovávania glykogénu, Pompeho chorobou
Medzinárodný výskum a vývoj liekov na ojedinelé ochorenia
Podobne ako Kongres USA vláda Európskej únie (EÚ) uznala potrebu zvýšiť výskum a vývoj liekov na ojedinelé ochorenia.
Výbor pre lieky na ojedinelé ochorenia
Európska agentúra pre lieky (EMEA), zriadená v roku 1995, je zodpovedná za zabezpečenie bezpečnosti a účinnosti liekov na trhu v EÚ. Spája vedecké zdroje 25 členských štátov EÚ. V roku 2000 bol zriadený Výbor pre lieky na ojedinelé ochorenia (COMP) na dohľad nad vývojom liekov na ojedinelé ochorenia v EÚ.
Nariadenia o liekoch na ojedinelé ochorenia
Nariadenie o liekoch na ojedinelé ochorenia, ktoré schválila Európska rada, poskytuje stimuly na rozvoj liekov na ojedinelé ochorenia (a iných liekov na zriedkavé ochorenia) v EÚ vrátane:
- Odňatie poplatkov súvisiacich s procesom schvaľovania predaja.
- Garantovaný 10-ročný monopol na predaj liekov pre prvú spoločnosť, ktorá získa EMEA povolenie na uvedenie lieku na trh. Toto platí iba pre schválené použitie lieku.
- Povolenie na uvedenie na trh Spoločenstva - centralizovaný postup udeľovania povolenia na uvedenie na trh, ktorý sa vzťahuje na všetky členské štáty EÚ.
- Pomoc v oblasti protokolu, čo znamená poskytovanie vedeckého poradenstva farmaceutickým spoločnostiam o rôznych testoch a klinických skúškach potrebných na vývoj lieku.
Nariadenie o liekoch na ojedinelé ochorenia malo rovnaký prospešný účinok v EÚ, že zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia v USA výrazne zvyšoval vývoj a predaj liekov na zriedkavé ochorenia.
Spodná línia zákona o liekoch na ojedinelé ochorenia
V tom čase existuje veľa diskusie nad zákonom o liekoch na ojedinelé ochorenia, s potrebou liečby zriedkavých chorôb na jednej strane stupnice a otázkami o udržateľnosti na druhej strane. Našťastie, tieto činy v Spojených štátoch aj v Európe zvýšili povedomie o mnohých zriedkavých chorobách, ktoré, keď sa spájajú, nie sú všetky nezvyčajné.
zdroj:
Herder, M. Aký je účel zákona o liekoch na ojedinelé ochorenia? , PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A. a R. Griggs. Nežiaduce účinky označenia lieku na ojedinelé ochorenia pri zriedkavých neurologických poruchách. Annals of Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Označenie lieku na ojedinelé ochorenia: Lieky a biologické výrobky. Aktualizované 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm