Prehľad transplantácie kmeňových buniek pre primárnu myelofibrózu
Výber optimálnej liečby primárnej myelofibrózy môže byť náročný. Často nie je jasná voľba. Existuje niekoľko spôsobov liečby primárnej myelofibrózy, ale iba transplantácia hematopoetických kmeňových buniek (označovaná aj ako transplantácia kostnej drene) je liečebná.
Prečo nie každý dostane transplantáciu?
Liečba znie úžasne, takže sa môžete diviť, prečo všetci s primárnou myelofibrózou nedostávajú transplantáciu.
Je to všetko o rovnováhe rizika a prínosu.
Liečba primárnej myelofibrózy je riadená rizikovou kategóriou založenou na príznakoch a symptómoch, ktoré prežívate. Ak nemáte žiadne príznaky alebo máte príznaky s nízkym rizikom ochorenia, priemerné prežitie po diagnóze je 15,4 rokov. V tomto prípade potenciálne komplikácie (akútne alebo chronické ochorenie štepu proti hostiteľovi a smrť) spojené s transplantáciou prevažujú nad prínosom vyliečenia. Štúdie preukázali, že päťročné prežitie u pacientov s rizikovým ochorením s nízkym rizikom alebo stredne rizikovým pacientom bolo nižšie, ak boli podrobené transplantácii hematopoetických kmeňových buniek. Avšak u pacientov s medziproduktom 2 a vysokorizikovým ochorením sa päťročné prežitie zlepšilo u ľudí, ktorí dostali transplantáciu v porovnaní s tými, ktorí ich nedosiahli.
Ak máte strednú-2 alebo vysokorizikovú primárnu myelofibrózu, preferovaná liečba je transplantácia krvotvorných kmeňových buniek (HSCT). Pretože starší vek zvyšuje riziko komplikácií súvisiacich s transplantáciou (prevažne sekundárne k ochoreniu štepu proti hostiteľovi ), HSCT je historicky vyhradená pre ľudí s primárnou myelofibrózou do veku 60 rokov.
Keďže priemerný vek ľudí s primárnou myelofibrózou pri diagnóze je 67, výrazne obmedzuje počet osôb s primárnou myelofibrózou, ktorí sú potenciálni kandidáti na túto liečbu. Okrem toho je preferovaným darcom pre HSCT súrodencom. Úplný súrodenec (rovnaká matka a otec ako príjemca) má štvrtú šancu byť zápasom, čo ďalej obmedzuje počet ľudí, ktorí môžu podstúpiť túto liečbu.
Posttransplantačná prognóza
V súčasnosti žije 40 až 60 percent ľudí s primárnou myelofibrózou, ktorí podstúpia transplantáciu aspoň tri až štyri roky. Existujú určité dôkazy, ktoré naznačujú, že podstúpenie splenektómie (chirurgické odstránenie sleziny) pred transplantáciou je spojené so zlepšenou mierou prežitia, najmä u mužov, ale dôvod nie je úplne pochopený. Navyše ľudia, ktorí vyvinú myelofibrózu po polycytémii vera alebo esenciálnu trombocytémiu, majú lepšiu mieru prežitia po transplantácii ako ľudia s primárnou myelofibrózou.
Kto nie je oprávnený?
Niektorí ľudia s vysokorizikovým ochorením nie sú kandidátmi na HSCT. To je primárne determinované pravdepodobnosťou prežitia po HSCT.
Veci ako nadmerná veľká slezina (viac ako osem centimetrov pod rebrovou klietkou) a viac ako 20 transfúzií krvi pred transplantáciou (obzvlášť ak máte oboje) boli spojené s nižším päťročným prežívaním po transplantácii.
Čo ak nie ste oprávnený (-á)?
Takže čo sa odporúča, ak máte vysoko rizikovú primárnu myelofibrózu, ale nie ste oprávnení na HSCT alebo nemáte darcu? Ak máte príznaky ako bolestivé zväčšenie sleziny, únava, bolesť kostí, nočné potenie atď., Ruxolitinib môže byť rozumnou liečbou.
Ukázalo sa, že ruxolitinib znižuje symptómy, znižuje veľkosť sleziny a zlepšuje anémiu u ľudí s primárnou myelofibrózou. Ďalšou alternatívou HSCT môže byť zaradenie do klinického skúšania. Tým by ste získali prístup k liekom, ktoré sa skúmajú ako potenciálna terapia primárnej myelofibózy skoro.
Nie je ľahké sa dozvedieť, že nemáte nárok na liečbu, ale nezabudnite preskúmať všetky svoje možnosti.
Budúcnosť transplantátov ako liečby
S vylepšením liečby okolo transplantácie, ako je režim používaný na prípravu kostnej drene pred transplantáciou a lieky používané na prevenciu ochorenia štepu proti hostiteľovi, sa vykonáva viac transplantátov u ľudí starších ako 60 rokov as alternatívnymi darcami (príbuzní dokonale prispôsobené alebo porovnané s darcami, ktorí nie sú v spojení).
Niektoré centrá budú transplantovať ľudí s myelofibrózou do veku 75 rokov.
Dúfajme, že s pokračujúcimi zlepšeniami bude HSCT k dispozícii viac ľudí s myelofibrózou. Pretože primárna myelofibróza je zriedkavým stavom, trvá to roky, kým budeme mať jasnú predstavu o úlohe alternatívnych darcov v HSCT pre túto poruchu.
zdroj:
Ballen K. Ako zvládnuť otázku transplantácie pri myelofibróze. Časopis pre rakovinu krvi. 2012; 2: E59.
Tefferi A. Riadenie primárnej myelofibrózy. V: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Prístup k 29. júnu 2016.)