Astronomicky vysoká cena nových liekov proti hepatitíde C je šokujúca a určite znepokojuje tých, ktorí môžu čeliť vysokému vreckovému spolufinancovaniu alebo horšiemu odmietanému pokrytiu. To vyvoláva zjavnú otázku: prečo sú tieto lieky na záchranu života tak drahé? Je dôležité zdôrazniť vopred, že tieto lieky zachraňujú životy .
Zabraňujú rakovine pečene, vyhýbajú sa progresii na cirhózu a môžu sa vyhýbať smrti alebo potrebe transplantácie pečene.
Začnime od začiatku a vystopujeme našu cestu k tomuto okamihu. V roku 2010 boli interferónom a ribavirínom liečebný štandard pre hepatitídu C. Pre najbežnejší kmeň (genotyp 1) bola miera úspešnosti okolo 50% a dokonca aj to prinieslo pomerne vysoké náklady z hľadiska nežiaducich udalostí, trvania liečby (6-12 mesiacov) a cenovka (50 000 až 70 000 dolárov) vzhľadom na rozsiahle monitorovanie krvných testov a návštevy v kancelárii požadované v tom čase.
V roku 2011 bola schválená prvá vlna priamo pôsobiacich antivírusových látok ( DAA ) (telaprevir a boceprevir), čo zlepšilo úspešnosť až na 70 percent, ale bolo potrebné ich podávať spolu s interferónom a ribavirínom. Pridané vedľajšie účinky týchto liekov obmedzili nadšenie napriek vyššej úspešnosti a vyšším nákladom.
Pacienti požadovali terapiu, ktorá neobsahovala interferónové vedľajšie účinky, s krátkym trvaním as vysokou rýchlosťou vyliečenia.
Od roku 2016 boli viaceré aj novšie agenty schválené FDA s mierami úspešnosti, ktoré sa často blížia k 90 percentám vyliečených alebo vyšším s niekoľkými vedľajšími účinkami. V roku 2013 prišiel prvý z týchto nových agentov (sofosbuvir [Sovaldi] a simeprevir [Olysio] ).
Cenová hodnota pre mnohých z týchto agentov bola rovnako pôsobivá, pričom niektoré z nich v roku 2016 predstavujú 1000 až 1200 dolárov za tabletu. Na pilulku! Dvanásťtýždňový kurz terapie by mohol stáť medzi 86 000 - 94 000 dolárov - bez návštev lekára alebo laboratórneho testovania. Len málo si môže dovoliť týchto agentov bez vynikajúcej poisťovacej pomoci.
Kto teda určuje cenovú značku?
Stručnou odpoveďou je, že farmaceutická spoločnosť, ktorá vyvinula výrobok, určuje cenu. Toto sú veľkoobchodné obstarávacie náklady (WAC). Nie sú povinné poskytnúť zdôvodnenie. Existujú však niektoré fakty, ktoré je potrebné zvážiť v tomto ohľade. Stojí to v priemere 2,6 miliardy dolárov a trvá 10 rokov, kým sa droga dostane do schválenia agentúrou FDA, a len dve z desiatich liekov na trhu zarábajú dostatočne na pokrytie svojich nákladov na vývoj, podľa štúdie z Tuftsovej univerzity. Manažéri dávok v lekárni (PBM) a veteránske záležitosti mohli v niektorých prípadoch - a mať - dohodnuté zľavy až do 46 percent alebo viac. To jednoznačne pomáha, ale Medicare je legálne zakázané vyjednávať a platí plnú cenu. Keďže takmer 70 percent pacientov s hepatitídou C v Spojených štátoch je "baby boomers" narodený v rokoch 1945 až 1965, Medicare sa stáva hlavným poskytovateľom zdravotnej starostlivosti.
Preto, ak plán vyžaduje mieru spoluúčasti liekov vo výške 20 percent, čo sa nemusí zdať príliš prehnané na liečbu krvného tlaku, mohlo by to byť takmer 20 000 dolárov za 12 týždňov liečby hepatitídou C. A zdvojnásobte to, ak sa vyberie 24 týždňov.
Stojí to za to?
Nárazový náraz nových liekov viedol mnohých k otázke, či lekárske prínosy stojí za to. Po prvé, tieto liečebné postupy sú spojené s vysokou mierou "vyliečenia" nad 90%. Liečba prípadu hepatitídy C má veľký vplyv na dlhovekosť a kvalitu života. Nielenže dochádza k poklesu "úmrtnosti z celej príčiny", ale aj výrazné zníženie konečnej potreby transplantácie pečene a rozvoja rakoviny pečene.
Tí, ktorí nemajú cirhózu v čase liečby, môžu vo veľkej miere očakávať taký bežný život, ako by mali bez hepatitídy C. V skutočnosti je jedným z dôvodov vysokej ceny farmaceutického priemyslu, že následné úspory v prípade potreby menej transplantácie pečene.
Ako inak môžeme hodnotiť hodnotu? Existuje niekoľko spôsobov, ktoré boli študované. Jednoduchým spôsobom je vypočítať náklady na liečbu s dnešnými liekmi v porovnaní so staršími štandardmi. Napríklad, ak bola staršia terapia lacnejšia, ale len vyliečila 50% liečených pacientov, náklady na vyliečenie 100% pacientov by mohli predstavovať pre spoločnosť viac nákladnú než o niečo drahšie lieky, ktoré vyliečili 95%. To sa určite potvrdilo. Staršie liečebné postupy zahŕňajúce peginterferón, ribavirín a telaprevir boceprevir (štandard liečby v roku 2011) boli v priemere od 172 889 USD do 188 859 USD za liečbu. To je takmer dvojnásobok nákladov na liečbu novších liekov a súviseli tiež s podstatne vyššou toxicitou a vedľajšími účinkami.
Analýza efektívnosti nákladov je iným spôsobom hodnotenia hodnoty. Tieto analýzy berú do úvahy náklady na lieky a starostlivosť dnes v porovnaní s prípadnými úsporami nákladov na prevenciu chorôb v budúcnosti. Vo všeobecnosti tieto typy analýz naznačujú, že veľmi nákladovo efektívne zásahy zvyčajne zahŕňajú také postupy, ktoré stojí menej ako 20 000 USD; náklady v rozpätí od 20 000 do 100 000 USD sú mierne nákladovo efektívne; a zásahy s nákladmi viac ako 100 000 USD sú prípadne nákladovo efektívne. Použitie stupnice, pri ktorej sa za hodnotu považuje hodnota 50 000 dolárov za získaný životný cyklus s kvalitou, predstavuje väčšinu nových terapií na tejto hodnote alebo okolo nej. Ak premýšľame o potenciálnych následných nákladoch súvisiacich s lekárskymi návštevami a testovaním, nehovoriac o menej bežných, ale reálnych rizikách rakoviny pečene, cirhóze a potrebe transplantácie pečene, je ľahké zistiť, ako sa tieto môžu považovať za nákladovo efektívne.
Nákladovo efektívne však nie je rovnaké ako cenovo dostupné. Odhaduje sa, že by to stálo odvetvie zdravotnej starostlivosti približne 139 miliárd dolárov na liečbu všetkých ľudí v USA, ktorí majú hepatitídu C. Pre programy s relatívne fixným rozpočtom na lieky, ako sú mnohé štátne plány Medicaid, by to znamenalo buď obmedzenie prístupu alebo čerpanie finančných prostriedkov od inej poruchy. Väčšina štátnych plánov Medicaidu preto zaviedla určitú formu dávkovania, v ktorej sa na posudzovanie liečby môžu kvalifikovať iba pacienti s najpokročilejšími štádiami ochorenia, a dokonca aj potom sú často prekonané ďalšie prekážky.
> Zdroje:
Chhatwal J, Kanwal F, Roberts MS, Dunn MA. Efektívnosť nákladov a účinok vírusu hepatitídy C na rozpočet so Sofosbuvirom a L edipasvirom v Spojených štátoch. Ann Intern Med. 2015, 162 (6): 397-406.
> Etzion O, Ghany MG. Liečba vysokých nákladov na liečbu vírusu hepatitídy C. Ann Intern Med. 2015, 162 (9): 660-1.
> Reau NS, Jensen DM. Nálepka a cena nových terapií pre hepatitídu C: Je to za to? , Hepatológ. 2014; 59 (4): 1246-9.
Van der meer AJ, Veldt BJ, Feld JJ a kol. Asociácia medzi trvalou virologickou odpoveďou a mortalitou spôsobenou všetkými príčinami u pacientov s chronickou hepatitídou C a pokročilou hepatálnou fibrózou. JAMA. 2012, 308 (24): 2584-93.