Aké prostriedky na liecbu súcitného lieku pre pacientov s rakovinou a onkológov

Ako môžete získať súcitné užívanie drog vyšetrujúceho lieku?

Čo znamená úmyselné užívanie drog u pacientov s rakovinou? Premýšľajte o týchto otázkach:

Čo sa stane, ak sa skúma iba jedna liečba, ktorá vám môže pomôcť, ale nespĺňate požiadavky na zaradenie do klinického skúšania? Čo ak ste zlyhali pri všetkých alternatívnych liečebných postupoch s výnimkou sľubnej liečby, ktorá ešte nebola schválená FDA?

Keď k tomu dôjde, FDA má plán zálohovania. Toto sa nazýva výnimka zo súcitného používania alebo rozšírený prístup k skúmaným liekom.

Aký je zmysel a účel "súcitného užívania drog?"

Súčasné užívanie drog sa vzťahuje na použitie skúmaného lieku (experimentálneho lieku) alebo zdravotníckeho zariadenia (ktoré ešte nie je schválené FDA) mimo klinického skúšania na liečbu, ak nie je dostupná žiadna iná uspokojivá liečba. Pred schválením FDA nemôže byť skúmaná droga predávaná alebo predávaná v Spojených štátoch.

Čo je investigatívny nový liek (IND)? - Revízia klinických štúdií a proces schvaľovania FDA

Predtým, ako sa diskutuje o užívaní omamných látok, môže pomôcť zálohovať a opisovať proces novej drogy alebo postupu, ako je vyvinutý, a nakoniec buď zamietnutý alebo schválený schvaľovacím postupom FDA na použitie širokou verejnosťou. Pre túto diskusiu obmedzím proces len na lieky.

Prvý krok, ktorý vedci využívajú pri hodnotení možného lieku, zahŕňajú nehumánne štúdie. Nové lieky v tomto prostredí sa testujú na rakovinové bunky pestované v miske v laboratóriu alebo na iných zvieratách, ako sú myši. Keď sa tieto štúdie považujú za dostatočne kompletné, ľudské testovanie prechádza cez tri fázy klinických štúdií .

Klinické štúdie fázy 1 sa vykonávajú na malom počte ľudí a sú navrhnuté tak, aby odpovedali na otázku: "Je bezpečná droga?" Štúdie fázy 2 sú ďalším krokom, ktorý je navrhnutý tak, aby odpovedal na otázku: "Liečba funguje?" Posledná fáza pred schválením (alebo zamietnutím) FDA je klinické skúšky fázy 3, skúšky používané na odpoveď na otázku: "Liečba funguje lepšie ako bežná schválená liečba alebo menej vedľajších účinkov?"

Pri použití tohto scenára by bolo použitie liekov v naliehavých prípadoch použitie lieku, ktorý je v jednej fáze klinických štúdií pred schválením FDA, ale nie ako účastník jedného z klinických štúdií.

Kedy môže byť niekto oprávnený na užívanie drog z dôvodu súcitu (výnimka zo súcitného použitia)?

V ideálnom prípade by pacienti s nádorovým ochorením, ktorí by mohli mať prospech zo skúmaného nového lieku (IND), boli zaradení do aktívnej klinickej štúdie, ktorá skúma túto drogu . Niektorí ľudia, ktorí môžu mať prospech zo skúmaného lieku, však nemusia spĺňať špecifické kritériá na zaradenie do klinického skúšania z dôvodov ako je vek, predchádzajúca liečba, výkonnostný stav alebo iné vylučujúce podmienky. V tomto prípade musia byť splnené dve kritériá:

• Nesmie existovať uspokojivá alternatívna liečba na diagnostikovanie, monitorovanie alebo liečenie vážneho ochorenia a

• Pravdepodobné riziko pre osobu z pokusnej drogy (alebo postupu) nie je väčšie ako pravdepodobné riziko samotnej choroby.

Čo je rozšírený prístup k vyšetrujúcim liečivám?

Ak si prečítate dokumenty FDA, možno sa zaujímate, aký je rozdiel medzi rozšíreným prístupom a oslobodením od súcitného použitia alebo ak sú použité zameniteľne. Odpoveďou je, že existujú tri úrovne rozšíreného prístupu, pričom prvý odkazuje na použitie jednotlivca Tieto vrstvy zahŕňajú:

• Použitie experimentálnych liekov pre jednotlivých pacientov
• Populácie pacientov s priemernou veľkosťou (do 100) a

• Väčšie skupiny pacientov (viac ako 100)

Požiadavky na individuálny prístup k výskumným liekom proti rakovine

Pre individuálny prístup je potrebné splniť nasledujúce požiadavky:

• Liečivo (alebo postup) musí byť určené na diagnostiku, monitorovanie alebo liečbu vážneho ochorenia.
• Pacient nesmie byť vhodný na žiadne prebiehajúce klinické skúšky lieku.
• Úrad FDA musí určiť, že výnimka zo súcitného používania nebude zasahovať do žiadneho štádia prebiehajúcich klinických skúšok lieku.
• Nesmie existovať uspokojivé alternatívne alebo porovnateľné liečenie dostupné pre pacienta alebo pacient nie je schopný tolerovať tieto alternatívne terapie.
• Pacient musí mať diagnostiku rakoviny, pre ktorú skúšané lieky preukázali aktivitu. Inými slovami, FDA musí určiť, že existuje dostatok dôkazov o tom, že liek je bezpečný a účinný na ospravedlnenie jeho použitia pre konkrétneho pacienta.
• Pacient musí zvyčajne podstúpiť štandardné liečenie, ktoré nie je úspešné.
• Liek sa musí používať na vážne alebo život ohrozujúce stavy, pri ktorých riziká experimentálnej liečby prevažujú nad rizikom, že liečba nedostane. Inými slovami, riziko, vrátane smrti, experimentálnej liečby sa považuje za nižšie ako riziko smrti choroby bez liečby.
• Získanie lieku zahŕňa aktívnu účasť lekára i pacienta
• Lekár musí byť ochotný liečiť drogu a dokončiť monitorovanie liečby
• Spoločnosť, ktorá vyrába drogu, musí súhlasiť s poskytnutím lieku (FDA nemôže "nútiť" spoločnosť k poskytnutiu lieku.) Ak spoločnosť požaduje platbu za liek, pacient musí túto platbu poskytnúť.
• FDA po prijatí žiadosti rozhodne o tom, či povolí alebo nepovolí výnimku zo súcitného použitia. Je dôležité poznamenať, že zatiaľ čo to znie ako ťažký proces, od roku 2009 FDA schválil drvivú väčšinu, ak dostala skúmané nové aplikácie s drogami .

Proces podávania žiadostí o použitie lieku v naliehavých prípadoch

Existujú dva typy aplikácií na použitie z dôvodu súcitu. Tie obsahujú:

• Núdzové použitie - V núdzovej situácii môže byť žiadosť podaná telefonicky (alebo iná rýchla forma komunikácie) a úradník FDA môže povoliť telefonicky, aby začal liečbu. Ošetrujúci lekár musí dodržiavať toto verbálne oprávnenie s písomnou žiadosťou o používanie lieku do 15 dní od verbálneho povolenia FDA na používanie lieku. (Ak nie je dostatok času na získanie súhlasu skúšobnej komisie (IRB) v núdzovej situácii, liečba môže začať bez schválenia IRB, pokiaľ IRB oznámi lekár, ktorý poskytuje záchrannú liečbu do 5 pracovných dní.)
• Súcitné použitie (prístup pre jednotlivého pacienta) - Pokiaľ neexistuje život ohrozujúca núdzová situácia, ošetrujúci lekár musí dokončiť skúmanú žiadosť o nové užívanie drog. Po podaní tejto žiadosti FDA má FDA 30-dňovú lehotu, počas ktorej môže byť žiadosť preskúmaná a prijaté rozhodnutie o prijatí alebo odmietnutí. Majte na pamäti, že väčšinu času, rozhodnutie bude zdieľať s ošetrujúcim lekárom čo najrýchlejšie.

(Keďže sa tieto informácie časom menia, skontrolujte zdroje FDA uvedené v spodnej časti tohto článku pre najaktuálnejšie informácie.)

Čo potrebujete vedieť ako pacient

Existuje niekoľko vecí, ktoré je potrebné mať na pamäti, ak uvažujete o použití skúmaného lieku. Tie obsahujú:

• Liečivo (alebo postup) môže mať vážne riziká.
• Keďže liek (alebo postup) ešte nebol schválený FDA, nie je známe, či je skúmané liečivo lepšie ako alebo horšie ako štandardné liečivo. Nesmiete dostávať žiadny ďalší prínos lieku.
• Krátkodobé vedľajšie účinky a dlhodobé vedľajšie účinky lieku stále nie sú úplne známe.

Odpoveď Vášho lekára v užívaní drog

Pri podávaní žiadosti o súcitné užívanie drog bude vaším ošetrujúcim onkológom (ten, ktorého sa budete starať o starostlivosť), ktorý bude zodpovedný za aplikáciu, správu a dokumentáciu liečby.

• Ošetrujúci lekár musí vyplniť žiadosť, ako je opísané vyššie.
• Ošetrujúci lekár bude zodpovedný za predloženie liečebného protokolu a za preukázanie FDA so správou o výsledku liečby, zhrnutím a akýmikoľvek vedľajšími účinkami.
• Ošetrujúci lekár je zodpovedný za získanie lieku od výrobcu / vývojára a za spracovanie všetkých zvyšných liekov.
• Ošetrujúci lekár musí súhlasiť s monitorovaním pacienta počas liečby, pričom dodržiava všetky pokyny a zodpovednosti, keď preberá úlohu vyšetrovateľa pre tohto pacienta.

_zdroj:

_{Národný onkologický inštitút. Prístup k vyšetrujúcim drogám. Aktualizované 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{US Food and Drug Administration (FDA). Rozšírený prístup (súcitné použitie). Aktualizované 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{US Food and Drug Administration (FDA). Rozšírený prístup: Informácie pre pacientov. Aktualizované 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{US Food and Drug Administration (FDA). Rozšírený prístup: Informácie pre lekárov. Aktualizované 15/12/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{US Food and Drug Administration (FDA). IDE skorý / rozšírený prístup. Aktualizované 26/03/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}