1 -
Všetko, Hail, Harvoni!Hovorí sa, že nemôžete dať cenovú značku na svoje zdravie. Na viac než 1000 dolárov pilulku, nová náladová droga, Harvoni , pravdepodobne dokazuje tento aforizmus.
10. októbra 2014 FDA schválil rýchlo sledovaný Harvoni, nový liek zameraný na zákerný vírus hepatitídy C. V roku 2014 bol Harvoni tretím liekom schváleným FDA na liečbu hepatitídy C a pozoruhodný pre jeho pozoruhodnú účinnosť a perorálne podávanie raz denne.
2 -
Čo je hepatitída C?Hepatitída C je vírus RNA, ktorý spôsobuje hepatitídu alebo zápal pečene. V súčasnosti je hepatitída C vedúcou infekčnou príčinou chronického ochorenia pečene v Spojených štátoch a postihuje 3 percentá svetovej populácie. Hepatitída C sa šíri krvou alebo krvnými produktmi a pred príchodom primeraného skríningu vírusu sa mnohí ľudia nakazili po transfúzii krvi. V súčasnosti väčšina ľudí vyvíja hepatitídu C po zdieľaní ihiel pri používaní nelegálnych drog.
Hepatitída C je zákerný patogén, ktorý zriedkavo spôsobuje klinicky zjavnú akútnu chorobu. Namiesto toho sa mnohí ľudia diagnostikujú po prezentácii chronických ochorení - v priemere 10 až 18 rokov po infikovaní vírusom. Okrem toho infekcia vírusom hepatitídy C vedie k chronickým ochoreniam u viac ako 85 percent infikovaných.
Hepatitída C má výraznú afinitu k hepatocytom alebo pečeňovým bunkám. Navyše vírus sa mutuje rýchlo, a tak robí dobrú prácu a vyhýba sa imunitnému systému organizmu. Dlhodobý alebo chronický zápal nakoniec vedie k rozšírenej nekróze alebo smrti pečeňových buniek a cirhózy. Cirhóza sa javí ako jazvnaté tkanivo zmiešané s regeneratívnymi uzlinami, ktoré dávajú pečeni klasický "hrudkový" vzhľad. Nakoniec, hepatitída C vedie k zhoršeniu funkcie pečene a zlyhaniu pečene. Nakoniec, chronická infekcia hepatitídou C zvyšuje riziko hepatocelulárneho karcinómu alebo rakoviny pečene. Je zrejmé, že alkohol, fajčenie, obezita a koinfekcia s inými ochoreniami, ako je HIV (alebo dokonca vírus hepatitídy B), spôsobujú zhoršenie infekcie hepatitídou C.
3 -
Liečba pred príchodom drog, ako je HarvoniV uplynulom roku sa FDA dostala na trh a schválila tri rôzne lieky na liečbu hepatitídy C: Harvoni a jeho chemické bratranci Olysio (simeprevir) a Sovaldi. Kedysi však jediným liečivom zameraným na vírus hepatitídy C bol pegylovaný interferón kombinovaný s ribavirínom. Táto možnosť, i keď je účinná, je menej účinná pri vyvolávaní trvalej virologickej odpovede ("liečba") ako Harvoni a jej bratranci. Navyše, interferón a ribavirín sú ťažšie podávané, trvať dlhšie a podávať viac nežiaducich účinkov ako lieky ako Harvoni.
4 -
Takže čo je Harvoni?Harvoni patrí do triedy liekov známych ako priamo pôsobiace antivirotiká. Tieto lieky sú presnejšie a účinnejšie pri zacielení vírusovej replikácie než pegylovaný interferón a ribavirín. Treba poznamenať, že Harvoni sa ukázal ako vysoko účinný u ľudí, ktorí sú klasicky rezistentní voči liečbe hepatitídy C. Okrem toho sa Harvoni podáva ako kombinovaná perorálna pilulka a je prvou vo svojej triede podávanou bez pegylovaného interferónu a ribavirínu. V klinických štúdiách dosiahlo viac ako 90 percent účastníkov s obehom a bez cirhózy, ktorí dostali Harvoni, trvalú virologickú odpoveď ("liečenie") po 12 týždňoch liečby.
5 -
Čo znamená Harvoni pre vás?Ak vy alebo niekoho, koho poznáte, máte hepatitídu C, Harvoni je veľmi sľubná liečba. Po prvé, štúdie ukazujú, že antivírusová liečba zameraná na eradikáciu vírusu hepatitídy C môže zlepšiť histológiu pečene a zabrániť ďalšiemu poškodeniu pečene. Po druhé, Harvoni, ktorý je dostupný v kombinácii s formou piluliek, je účinnejší a ľahšie sa užívať ako režimy zamerané na pegylovaný interferón a ribavirín. Po tretie, spoločnosť Harvoni sa ukázala ako vysoko účinná u ľudí, ktorí sú klasicky rezistentní voči liečbe hepatitídou C (pacienti s cirhózou alebo genotypom 1).
Nakoniec, drogy ako Harvoni dostali veľa tlače, že sú skutočne drahé. Dvanásťtýždňový režim môže stáť obrovský 94 500 dolárov alebo viac ako 1 000 dolárov na tabletku! (Alebo v závislosti od toho, ako sa na to pozeráte, cena Mercedes-Benz S550.) Okrem toho veľa štátnych programov Medicaid má ťažké pokrytie nákladov na takéto ošetrenie a vyžaduje, aby pacienti spĺňali prísny súbor klinických kritérií získať predchádzajúce povolenie.
6 -
Na záverečnej poznámke ...Drogy, ako je Harvoni, sa dostali na to, že sú drahé. Samozrejme, že stojí veľa peňazí, ale náklady na verejné zdravie a kvalitu života alternatívy - účinná liečba pre ľudí s chronickou hepatitídou C - ďaleko prevyšuje takmer stovku veľkých nákladov na liečbu. Vývoj liekov, akým je Harvoni, je skutočný medikálny prelom (a tento termín nepoužívam ľahko). Táto droga sľubuje pomôcť ľuďom s najrentabilnejšou chorobou vyhnúť sa chronickému životu a samozrejme mýtnu, že takáto chronológia trvá na rodine, priateľoch a blízkych.
Vybrané zdroje
Dienstag JL. Kapitola 304. Akútna vírusová hepatitída. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonove zásady vnútorného lekárstva, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Prístup k 14. októbru 2014.
Dienstag JL. Kapitola 306. Chronická hepatitída. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonove zásady vnútorného lekárstva, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Prístup k 14. októbru 2014.
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm376449.htm. Prístup k 14.1.2014.
"Simeprevir na liečenie infekcie vírusom hepatitídy C" od Laure Izquierdo a spol. Z Pharmacogenetics a Personalized Medicine publikovanej 14. augusta 2014. Prístup k 14.1.2014
"Emerging Therapies for Hepatitis C" od Do Young Kim a spol. Z Gut Liver publikované v septembri 2014. Prístup k 14.1.2014.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4164256 /
Ryan KJ, Ray C. Kapitola 13. Vírusy hepatitídy. In: Ryan KJ, Ray C. eds. Sherris Medical Microbiology, 5e. New York, NY: McGraw-Hill; 2010. Prístup k 14. októbru 2014.