Transplantácia kmeňových buniek je experimentálna a rozvíjajúca sa oblasť výskumu roztrúsenej sklerózy (MS) , a zatiaľ vedecké výsledky sľubujú. Z tohto dôvodu sú odborníci opatrní, pretože tento typ terapie zdanenie na tele, a vyžaduje starostlivé váženie profesionálov proti proti.
Transplantácia kmeňových buniek pri roztrúsenej skleróze
V minulosti boli transplantácie kmeňových buniek vyhradené pre osoby s určitými typmi rakoviny krvi alebo kostnej drene, ako je leukémia, lymfóm alebo mnohopočetný myelóm.
Počas posledných niekoľkých rokov bola transplantácia kmeňových buniek skúmaná pri liečbe iných imunitných ochorení, vrátane roztrúsenej sklerózy.
Transplantácia kmeňových buniek na liečbu MS začína postupom nazývaným zber buniek. Tento postup vyžaduje odstránenie kmeňových buniek človeka z vlastného krvného obehu (prístupom cez žilu) alebo z vlastnej kostnej drene (prístupom cez ihlu v panve).
Formálnym lekárskym pojmom je autológny transplantát krvotvorných buniek - autológny, čo znamená, že sa používajú vlastné kmeňové bunky a hematopoetický význam znamená tvorbu krvných buniek.
Akonáhle sú kmeňové bunky zhromaždené a uložené, človek bude mať potlačený imunitný systém (nazývaný nemyeloablatívny transplantát) alebo vyhubený (nazývaný myeloablatívny transplantát). Toto potlačenie alebo vymazanie sa dosiahne prostredníctvom chemoterapeutických liekov a protilátok, ktoré poškodzujú imunitu.
Rozdiel medzi útlmom a abláciou imunitného systému (vymazanie) spočíva v tom, že vymazanie vyžaduje vyššie, toxickejšie dávky chemoterapie v porovnaní s potlačovaním, čo si vyžaduje nižšie, menej toxické dávky.
Po dokončení tejto fázy bude osoba niekoľko dní odpočívať pred podaním infúzie kmeňových buniek - postup, pri ktorom sa kmeňové bunky dajú späť na osobu cez žilu.
Akonáhle infúzia tieto bunky prechádzajú z krvi do kostnej drene, kde reprodukujú a vytvárajú nový imunitný systém - myšlienka je, že tento nový a vylepšený imunitný systém bude zdravý a neútočí na myelínové puzdro v mozgu a spinále šnúra.
Veda za transplantáciou kmeňových buniek v MS
V kanadskej štúdii s názvom Lancet v roku 2016 bolo 12 dospelých účastníkov s relapsujúcou remitujúcou sklerózou multiplex a 12 pacientov so sekundárne progresívnou MS podstúpilo transplantáciu kmeňových buniek. Títo účastníci mali agresívne ochorenie a celkovo veľmi zlú prognózu, čo znamená, že mali viacero skorých MS relapsov s trvalým postihnutím, a to napriek liečbe MS.
Výsledky tejto štúdie však boli sľubné. Z týchto 24 účastníkov nemalo 17 (70%) žiadnu chorobu MS tri roky po transplantácii. Žiadna aktivita ochorenia MS znamenala:
- žiadne nové MS relapsy
- žiadne nové MS lézie na MRI
- žiadny dôkaz progresie ochorenia
Okrem toho, po 7,5 rokoch po transplantácii malo 40% účastníkov zlepšenie zdravotného postihnutia súvisiaceho s MS. Niektorí účastníci mali v skutočnosti pozoruhodné vymoženosti vrátane:
- riešenie nystagmu a ataxie
- návrat do práce alebo do školy
- uzavretie manželstva alebo zapojenie
- s deťmi používajúcimi vajcia / spermie
Toto všetko je povedané, je dôležité poznamenať, že z 24 účastníkov, zomrel kvôli infekcii, komplikácii súvisiacej s transplantáciou kmeňových buniek. Ďalší účastník tiež vyvinul ťažké problémy s pečeňou a hospitalizoval ho dlhší čas. Taktiež sa vyskytlo množstvo vedľajších účinkov súvisiacich s transplantáciou, ako je neutropénna horúčka a toxicita súvisiaca s chemoterapiou.
Viac výskumov v oblasti transplantácie kmeňových buniek v členských štátoch
V štúdii v JAMA v roku 2015 podstúpilo 123 účastníkov s relapsujúcou remitujúcou SM a 28 účastníkov s sekundárne progresívnou MS MS transplantáciu kmeňových buniek.
Účastníci boli v priemere sledovaní po dobu 2,5 roka. Na rozdiel od predchádzajúcej štúdie boli imunitné systémy u týchto pacientov potlačené, na rozdiel od toho, že boli vymazané pred infúziou kmeňových buniek - nazývanou transplantácia nemyeloablatívnych kmeňových buniek .
Výsledky naznačovali pokles počtu recidív a počet lézií s MS zvyšujúcimi gadolínium na všetkých MRI transplantačných buniek po transplantácii. Mozgové MRI boli ukončené 6 mesiacov po transplantácii a potom každoročne.
Taktiež došlo k zlepšeniu o jeden alebo viac bodov v skóre EDSS u 50% účastníkov za 2 roky a 64% účastníkov za 4 roky. Skóre EDSS meria závažnosť a progresiu MS až po deaktiváciu. Toto zlepšenie sa však prejavilo len u pacientov s MS s relapsujúcou remitciou (nie u pacientov so sekundárne progresívnym MS) a u tých, ktorí mali SM 10 rokov alebo menej.
Táto štúdia mala významne menej znepokojujúce vedľajšie účinky - žiadne úmrtia alebo závažné infekcie. To sa pravdepodobne pripisuje potlačeniu a vymazaniu imunitného systému pred zavedením infúznych kmeňových buniek.
Slovo z
Aj keď je to vzrušujúci výskum, experti sú stále opatrní. Tieto štúdie sú malé a nemajú kontrolné skupiny. Vyššie a dlhodobejšie štúdie sú potrebné na skutočné pochopenie prínosu a bezpečnosti transplantácie kmeňových buniek pri liečbe MS. Tiež zdravotné riziká transplantácie kmeňových buniek sú veľmi reálne. Nájdenie spôsobov, ako tieto riziká znížiť, je súčasnou a naliehavou výzvou.
Okrem toho, aj keď je transplantácia kmeňových buniek schválená pre MS, môže to byť terapia, ktorá je vyhradená pre tých, ktorí majú závažnejšie MS, ktorí zlyhali pri tradičných terapiách, ako sú interferóny alebo Copaxone - nie nevyhnutne, že nebude fungovať pre tých s miernejšou chorobou , ale len to, že riziká nemusia stáť za to.
zdroj:
Americká rakovinová spoločnosť. Transplantácia kmeňových buniek pre rakovinu.
Atkins a kol. Imunoablácia a autológna transplantácia hemopoetických kmeňových buniek pre agresívnu sklerózu multiplex: multicentrická štúdia fázy 2 s jednou skupinou. Lancet. 2016. 2016 Jun 8. pii: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK a kol. Združenie nemyeloablatívnej transplantácie krvotvorných kmeňových buniek s neurologickým postihnutím u pacientov s relapsujúcou-remitujúcou sklerózou multiplex. JAMA . 2015 Jan20; 313 (3): 275-84.