Otázka: Aferéza pre LDL cholesterol
Môj 12-ročný synovec má veľmi vysoké hladiny cholesterolu, čo podľa neho je dôsledkom dedičnosti. Jeho úroveň je tak vysoká, že jeho lekári odporúčajú, aby začal liečbu nazývanú "aferéza". Z toho malého, o ktorom viem, to znie celkom drasticky. Môžete mi povedať o aferéze a či je to dobrý chlapec?
Odpoveď: Existuje niekoľko foriem zdedených porúch LDL cholesterolu . Najčastejšou z nich je familiárna hypercholesterolémia (FH). Ľudia s FH, najmä tí, ktorí majú závažnejšie formy poruchy, majú výrazne vyššie riziko vzniku predčasného kardiovaskulárneho ochorenia. Zvýšené hladiny LDL cholesterolu v tomto stave sú prítomné od narodenia a začnú poškodzovať kardiovaskulárny systém už v ranom veku - preto je potrebné, aby sa s rodinnými hypercholesterolémiami liečili aj keď sú deti.
Základom liečby FH je použitie statínových liekov . Vo väčšine ľudí s týmto stavom statíny zníži hladiny LDL cholesterolu v podstate. Ale u pacientov s mimoriadne ťažkými formami choroby statíny nefungujú dostatočne dobre a riziko srdca zostáva veľmi vysoké. O týchto ľuďoch sa hovorí, že majú "hypercholesterolémiu odolnú voči liekom".
Existuje niekoľko prístupov k liečbe pacientov s hypercholesterolémiou rezistentnou na lieky; žiadny z nich nie je jednoduchý alebo príjemný. Z dostupných metód je tá, ktorá prešla väčšinou testovania, aferézou.
aferéza
Pri aferéze sa z krvnej cievy čerpá krv s obsahom cholesterolu a potom sa spracúva spôsobom, ktorý odstraňuje proteíny (nazývané lipoproteíny), ktoré obsahujú LDL-cholesterol.
Nakoniec sa krv so zníženou hladinou cholesterolu vráti do obehu pacienta. (Tento postup je trochu podobný hemodialýze, ktorá sa používa u pacientov s poškodením obličiek.)
Aferéza akútne znižuje hladiny LDL cholesterolu až o 75%. Avšak, pretože pečeň u týchto pacientov produkuje veľa LDL cholesterolu, hladiny LDL sa vrátia do niekoľkých dní. Aferéza sa zvyčajne musí vykonávať aspoň raz týždenne a niekedy dvakrát týždenne.
Užívanie aferéznej liečby je samozrejme veľkým záväzkom v čase a nepohodlie a je tiež mimoriadne nákladné. Okrem toho môže spôsobiť niekoľko bežných vedľajších účinkov vrátane nízkeho krvného tlaku, anémie a bolesti hlavy. Napokon, rovnako ako u pacientov s hemodialýzou, pacienti, ktorí majú aferézu, zvyčajne potrebujú chirurgický zákrok na vytvorenie arteriovenóznej fistuly (chirurgicky spájajúcej tepnu a žilu tesne pod kožou), čo značne zjednodušuje častý prístup k krvným cievam aferézou ,
Bola študovaná účinnosť aferézy u detí s ťažkými poruchami cholesterolu. Tu je to, čo UpToDate , čo je elektronický odkaz pre lekárov a pacientov, hovorí o výsledkoch aferézy u detí:
Bezpečnosť a účinnosť dlhodobej LDL aferézy bola hodnotená v štúdii s 11 deťmi s ťažkou genetickou hypercholesterolémiou (vrátane detí s homozygotným FH), ktoré boli liečené 2 až 17 rokov. Neuskutočnili sa žiadne úmrtia na srdce, nefatálne infarkty myokardu alebo procedúry koronárnej revaskularizácie. Bola preukázaná regresia zavedených lézií koronárnej artérie, ako aj prevencia vzniku nových aortálnych a koronárnych lézií.Inými slovami, napriek všetkým nevýhodám aferézy, aspoň jedna štúdia ukazuje, že táto forma liečby - aspoň u detí - nielenže znižuje hladinu LDL cholesterolu, ale zdá sa, že podstatne znižuje riziko vzniku predčasného kardiovaskulárneho ochorenia , Takže napriek všetkým nevýhodám, aferéza je niečo, čo by sa malo uvažovať u detí s ťažkými formami hypercholesterolémie, ktoré neodpovedajú na statíny.
Dlhodobý
Našťastie sa teraz zdá, že aferéza nemusí byť celoživotným záväzkom. Vďaka nedávnemu vývoju v oblasti výskumu ľudskej genetiky sa vyvíja niekoľko veľmi sľubných nových liečebných postupov zameraných na špecifické genetické poruchy, ktoré produkujú FH. Nové lieky vo vývoji majú veľmi dobrú šancu na účinné zníženie hladiny LDL cholesterolu na cieľové úrovne. Pravdepodobne je pravdepodobné, že aferéza u detí s FH je dočasným opatrením - ako spôsob, ako udržať cievy relatívne "čisté", kým čakáme na definitívnejšiu a ďaleko ľahšiu lekársku terapiu.
Chcete sa dozvedieť viac? Pozrite si tému UpToDate "Familial Hypercholesterolemia" pre ďalšie podrobné lekárske informácie.
zdroj:
Rosenson RS, de Ferranti SD, Durrington P. Liečba hypercholesterolémie rezistentnej na liek. Aktuálny. Prístup, júl 2012.