Radicava je prvým liekom schváleným FDA pre ALS viac ako 20 rokov
Nový liek Radicava (edaravone) bol schválený v máji 2017 na liečbu amyotrofickej laterálnej sklerózy (ALS) . Bol schválený v Japonsku skôr, ako bol schválený v Spojených štátoch. Je to významný vývoj, pretože je prvým liekom schváleným FDA pre ALS viac ako 20 rokov.
ALS je neurologické ochorenie, ktoré spôsobuje slabosť svalov a rýchlo sa zhoršuje, čo má za následok úplnú paralýzu v priebehu niekoľkých rokov.
Medzi prvé príznaky patrí mierna slabosť a jemné zášklby, ktoré môžu zahŕňať ruky, nohy, tvár alebo jazyk.
Radicava je jedným z mála dostupných liekov na liečbu ALS, čo je jeden z dôvodov, prečo je tento liek taký dôležitý. Keďže ALS zabraňuje, spomaľovanie alebo zastavenie ochorenia by mohlo potenciálne znížiť zdravotné postihnutie a predĺžiť životy ľudí, ktorí s ním žijú.
Ako funguje Radicava?
Predpokladá sa, že Radicava chráni proti zhoršeniu ALS tým, že pracuje ako antioxidant. Antioxidanty zabraňujú určitému poškodeniu tela známej ako oxidačné poškodenie. Jedinci s ALS sa zistilo, že majú dôkaz o oxidatívnejšom poškodení, ako osoby bez ALS, ktoré môžu byť aspoň čiastočne zodpovedné za túto chorobu.
V Japonsku šesťmesačná štúdia Radicavy ukázala, že účastníci ALS, ktorí užívali liek, zaznamenali pomalšie zhoršovanie každodenného fungovania než účastníci ALS, ktorí neužívali Radicava.
Ako používate Radicava?
Radicava sa užíva intravenóznou infúziou (IV) a musí ju poskytnúť zdravotnícky pracovník. Infúzia trvá približne hodinu a užíva sa denne 14 dní v rade, po čom nasleduje 14-dňová prestávka. Po prvom 28-dňovom cykle sa opakujú infúzne cykly užívaním lieku Radicava počas 10 dní v prvých 14 dňoch cyklu, po čom nasleduje opäť 14-dňová prestávka.
Potenciálne vedľajšie účinky
Medzi najčastejšie vedľajšie účinky lieku Radicava patria modriny a ťažkosti s chôdzou. Zatiaľ čo sa zdá, že to nie je bežný vedľajší účinok, Radicava môže tiež spôsobiť alergické reakcie, ako je žihľavka a problémy s dýchaním. Skúsenosť s vedľajšími účinkami pri užívaní drogy, ktorá má byť užitočná, je pochopiteľne frustrujúca.
Predtým, ako sa rozhodnete pre túto liečbu, uistite sa, že ste s týmto lekárom diskutovali o riziku týchto vedľajších účinkov, aby ste pochopili, ako môžu ovplyvniť vašu konkrétnu situáciu a ako sa s nimi najlepšie vyrovnať.
Ďalšie možnosti liečby
Pri rozhodovaní, či je Radicava pre vás, je dôležité zvážiť ďalšie dostupné možnosti liečby. Bohužiaľ, existuje veľmi málo liekov dostupných pre ľudí, ktorí žijú s ALS.
Liek s názvom Riluzol bol schválený v roku 1996. Predpokladá sa, že tento liek funguje znížením pôsobenia chemickej látky nazývanej kyselina glutámová, o ktorej je známe, že stimuluje nervový systém a potenciálne spôsobuje trvalé poškodenie nervov.
Ďalšie liečebné postupy pre ALS sú zamerané na zvládanie príznakov pri ich výskyte a nie sú účinné pri spomalení alebo zastavení choroby. Napríklad bolesť lieky a lieky, ktoré znižujú nepríjemné pocity spôsobené svalovou stuhnutím, môžu byť použité, keď máte bolesť alebo stuhnutosť svalov.
Podobne, zdravotnícke pomôcky, ako sú podporné svaly, závesy, invalidné vozíky a kŕmiace rúrky, pomôžu uľahčiť váš život ALS, ale nemôžu zvrátiť alebo zastaviť samotnú chorobu.
Život s pokročilým ALS znamená, že ľudia trpia úplnou slabosťou vašich rúk, nôh, tela a tváre, pričom sú stále schopní myslieť, cítiť, vidieť, počuť a posúvať oči. V pokročilých štádiách mnohí nie sú schopní rozprávať, žuvať alebo prehĺtať jedlo kvôli slabosti svalov, ktoré riadia pohyby tváre a úst. Komunikácia je však možná, ak máte ALS, pretože môžete rozumieť ostatným a môžete tiež komunikovať pomocou techník, ako je počítačová technológia.
Zvyčajne ALS vedie k závažnému zdravotnému postihnutiu a dokonca k smrti počas niekoľkých rokov po prvom nástupe symptómov. Liečba, ktorá spomaľuje tento postup, je sľubná. Diskusia o tom, aké výhody má pre vašu situáciu u svojho lekára, je najlepšie.
Slovo z
Podľa Centra pre kontrolu a prevenciu chorôb (CDC) približne 12 000-15 000 Američanov v súčasnosti žije s ALS, čo je pomerne nezvyčajné, ale stále veľmi dôležité pre každého, kto je postihnutý ALS, ako aj milovaní a priatelia.
ALS je jednou z najvážnejších a zničujúcich neurologických porúch. Jedným z najnáročnejších aspektov života s ALS je skutočnosť, že mentálne fungovanie je relatívne zachované vo väčšine ľudí s ALS v porovnaní s fyzickým poklesom. Vedieť, že existuje len málo možností liečby, je tiež frustrujúce.
Schválenie spoločnosti Radicava na liečbu ALS je sľubné. Nedávne zvýšenie povedomia o tejto chorobe, veľa z nej prostredníctvom výzvou na vedenie lode, môže v budúcnosti viesť k ďalšiemu vedeckému vývoju. Medzitým môžu mať osoby s ALS prospech zo zapojenia do skupiny podpory alebo dokonca sa dozvedia, či sa chcú zúčastniť na experimentálnej liečbe, keďže v tejto oblasti pokračuje výskum.
> Zdroje:
> Nagase M, et al. Zvýšený oxidačný stres u pacientov s amyotrofickou laterálnou sklerózou a účinkom podávania edaravonu. Redox Rep. 2016 máj, 21 (3): 104-12.
> Ministerstvo zdravotníctva a ľudských služieb USA. FDA schvaľuje lieky na liečbu ALS. 2017.