Každý kandidát na drogy ponúka jedinečný mechanizmus účinku
Práve teraz je jediným dostupným liekom na celiakiu chorobu bez lepok . Ale to sa čoskoro môže meniť.
Niekoľko výrobcov liekov v súčasnosti vykonáva klinické skúšky na posúdenie bezpečnosti a účinnosti viacerých nových liekov. Každý má iný prístup a mechanizmus činnosti (MOA). Dúfame, že tým, že zabráni procesu tejto poruchy, môžeme jeden deň úplne vymazať celiakiu z lexikónu autoimunitných ochorení .
Medzi tromi najsľubnejšími kandidátmi na drogovej problematike:
INN-202 (Larazotideacetát)
Innovate Pharmaceutical INN-202 (laryazid acetát) je liek, ktorý používa silný tráviaci enzým, ktorý sa zdá byť schopný rozkladať lepok predtým, ako im imunitný systém na neho môže reagovať. Výsledky klinického skúšania fázy II sľubovali a preukázali, že liek je bezpečný a tolerovateľný. Liečivo MOA obidvoma znižuje priepustnosť čriev pri poklese pohybu autoimunitných antigénov do čriev.
Zatiaľ čo INN-202 môže značne znížiť príznaky celiakie , je nepravdepodobné, že osoba bude mať možnosť jesť neobmedzené množstvo gluténu. Niektoré diétne obmedzenia by boli stále potrebné.
US Food and Drug Administration (FDA) rýchlo sledovala tento liek. V súčasnosti prebiehajú klinické štúdie fázy III. Výsledky štúdie môžu byť k dispozícii niekedy v polovici až do konca roka 2018
Vakcína Nexvax2
Nexvax2 je jediný kandidát na drogy, ktorého cieľom je imunizovať jednotlivcov pred chorobou a umožniť im vrátiť sa k bežnej strave. Spoločnosť Nexvan2 už úspešne dokončila bezpečnostnú štúdiu fázy Ib a práve prechádza do väčších štúdií fázy II.
Nexvax2 je modelovaný na objavujúcu sa skupinu terapeutických očkovacích látok, ktorej cieľom je liečiť ľudí, ktorí už boli postihnutí chorobou.
Je založený na rovnakých princípoch ako tradičné terapie zamerané na zníženie citlivosti na alergie. Podobné modely vakcín sa vyšetrujú na liečbu autoimunitných porúch, ako je roztrúsená skleróza, diabetes typu 1 a reumatoidná artritída.
Nexvax2 je geneticky prispôsobená ľuďom, ktorí majú špecifický gén (DQ2) prítomný u 90 percent ľudí s touto chorobou. Ako taká by vakcína nefungovala, ak nemáte DQ2,
Okrem toho je jedným z hlavných vyšetrovateľov otázky, ako dlho môžu trvať účinky vakcíny. Štúdia fázy Ib zahŕňala opakované dávkovanie. Zatiaľ čo tieto výsledky boli sľubné (viac ľudí dokázalo dokončiť lepšiu výzvu než tých, ktorí dostali placebo), zostáva vidieť, aká účinná a trvanlivá je droga.
Zatiaľ nie je k dispozícii žiadne slovo, keď sa výskumníci budú pustiť do klinických skúšok fázy II / III.
BL-7010
BL-7010 ponúka úplne iný prístup k liečbe celiakie. Skôr než sa zameriava na črevá alebo na autoimunitnú odpoveď, BL-7010 sa viaže na samotný gluténový proteín a zabraňuje jeho absorpcii.
BL-7010 je neabsorpčný polymér, ktorý je schopný skryť glutén z enzýmov, ktoré ho chcú rozbiť. Týmto je imunitný systém menej schopný spúšťať autoimunitnú odpoveď.
Viazaný lepok a liečivo by sa potom vylúčili z tela do stolice.
Po kompletných skúšaniach fázy I a II výrobcovia prevzali alternatívnu cestu a začali podporovať BL-7010 ako potravinový doplnok, a nie ako farmaceutický liek. V januári 2016 spoločnosť dostala od Európskej únie schválenie a v súčasnosti začína skúšať klinickú účinnosť v rámci klasifikácie zdravotníckej pomôcky triedy IIb.
Slovo z
Zatiaľ čo je sľubné, stále nie je jasné, či sa niektorý z týchto liekov dostane na trh. Nakoniec, každý kandidát musí splniť tri sľuby, ak sa majú považovať za životaschopné.
Musia byť ľahko podávané, trvalé, ponúkajú primerané dávkovacie schémy, sú dobre znášané a, čo je najdôležitejšie, možno cenovo dostupné.
Zostáva ešte veľa, na ktoré treba odpovedať. Ale s pokračujúcim výskumom a lepším poznaním mechanizmov ochorenia môžeme čoskoro vidieť deň, v ktorom už žijeme bez lepku.
> Zdroj:
> Wingjiranirun, M .; Kelly, C .; a Leffler, D. "Súčasný stav vývoja liekov na liečbu celiakie" American Journal of Gastroenterology. 2016; 111 (6): 779-86.