Diskusia o druhej a tretej línii terapie
Hoci väčšina detí a malý počet dospelých s imunitnou trombocytopéniou (ITP) má normálny počet krvných doštičiek, niektorí z nich budú pokračovať v chronickom priebehu. Myšlienka mať chronické ITP môže byť alarmujúca, a tak si pozrime, čo to znamená.
Po prvé, ITP sa môže kategorizovať ako:
- Primárne: Primárna ITP je spôsobená autoimunitnou deštrukciou krvných doštičiek. U detí je väčšina prípadov primárnou ITP.
- Sekundárne: Sekundárna ITP je spojená s inými stavmi, ako je lupus , HIV , hepatitída C alebo chronická lymfocytárna leukémia .
Hoci liečba na vyriešenie krvácania pre primárne a sekundárne ITP môže byť podobná, liečba sekundárneho ITP sa zameriava na základný zdravotný stav. Lepšia kontrola základného zdravotného stavu môže zlepšiť trombocytopéniu.
Primárna ITP sa potom môže ďalej rozdeliť na:
- Novo diagnostikovaná: diagnostika na tri mesiace.
- Trvalé: ITP, ktoré pretrváva viac ako tri mesiace.
- Chronická: Ak je pretrvávajúca viac ako dvanásť mesiacov, označuje sa ako chronická.
- Refraktérne: Tento termín sa všeobecne používa na definovanie ITP, ktoré vyžaduje liečbu (pacient má príznaky krvácania), ktoré sú refraktérne k liečbe prvej línie (steroidy, IVIG, WinRho) alebo splenektómia .
Napriek skutočnosti, že väčšina dospelých s diagnózou primárneho ITP bude pokračovať v rozvoji chronického priebehu, bude väčšina udržiavať stabilný a bezpečný počet krvných doštičiek (vo všeobecnosti viac ako 20 000 buniek na mikrolitr), kde je spontánne krvácanie menej pravdepodobné.
Títo pacienti môžu ešte príležitostne vyžadovať ďalšie liečebné cykly. Jedným z príkladov je chirurgia, kde počet trombocytov často musí byť vyšší, aby sa zabránilo krvácaniu počas postupu.
Druhá liečba
Výzva je pre tých pacientov, ktorí pokračujú v krvácaní napriek liečbe prvej línie.
V minulých rokoch bola splenektómia považovaná za základný prvok liečby druhej línie. Splenektómia funguje dvomi spôsobmi. Po prvé, odstraňuje primárne miesto ničenia trombocytov. Po druhé odstráni niektoré lymfocyty, ktoré produkujú protilátky proti krvným doštičkám, žijúce v slezine. Odstránenie týchto lymfocytov môže zvýšiť životnosť krvných doštičiek.
Splenektómia má známy záznam s viac ako 85% pacientov reagujúcich, prevažná väčšina s normalizáciou počtu krvných doštičiek. Napriek tejto úspešnosti, splenektómia nie je bez jej rizík, najmä celoživotné riziko prevažujúcej sepsy (závažné bakteriálne infekcie).
Vzhľadom na tieto riziká niektorí lekári považujú druhú líniu rituximabu. Rituximab je protilátka, ktorá sa pripojí k B lymfocytom (jeden z bielych krviniek, ktorý vytvára protilátky), čo spôsobuje ich zničenie. S menšou tvorbou protilátky proti krvným doštičkám z B lymfocytov nebudú krvné doštičky zničené. Rituximab sa zvyčajne podáva ako IV infúzia raz týždenne počas štyroch týždňov, ale niekedy môže byť podaná menej týždňov. Odozva na rituximab je viac premenlivá ako splenektómia, u niektorých pacientov sa vyskytuje trvalá odpoveď, ale iné sú relapsy.
Liečba tretej línie
Našťastie teraz existujú terapie tretej línie pre ITP.
Po mnoho rokov sa predpokladalo, že v ITP boli krvné doštičky normálne vyrobené v kostnej dreni, ale pri ich uvoľnení do obehu boli zničené. Odborníci teraz vedia, že funkcia krvných doštičiek je tiež narušená. Tieto vedomosti vyústili do vývoja liekov nazývaných agonisty receptora trombopoetínu (TPO).
V súčasnosti sú v USA k dispozícii dva agonisty TPO receptorov, eltrombopag a romiplostim. Eltrombopag je perorálny liek užívaný denne a romiplostim sa podáva raz týždenne ako subkutánna injekcia. Hoci sa eltrombopag môže javiť ako ľahšia liečba, pretože sa užíva ústami, žiadne potraviny obsahujúce vápnik sa nedajú jediť niekoľko hodín pred a po podaní dávky.
Po stanovení udržiavacej dávky sa dospelí môžu naučiť podávať romiplostim doma.
Agonisty receptora TPO sa považujú za chronické udržiavacie lieky, ktoré sa používajú na udržanie počtu trombocytov dostatočne vysoko na prevenciu krvácania. Tieto lieky sa môžu používať u detí i dospelých s chronickou ITP.
Rovnako ako u mnohých liečebných postupov, poradie liečby prvej, druhej a tretej línie sa môže líšiť podľa individuálnych charakteristík pacienta. Ak máte akékoľvek otázky alebo obavy týkajúce sa vašej liečby, mali by ste ich diskutovať so svojím lekárom.
zdroj:
Bussel JB. ITP u detí: manažment chronickej choroby. V: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA.
George JN a Arnold DM. ITP u dospelých: druhá línia a následné terapie. V: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA.